Orphan Drugs in the process of the German Act on the Reform of the Market for Medicinal Products (AMNOG) – Quo Vadis?

German version below

patient centricity

The special position of Orphan Drugs in the process of the German Act on the Reform of the Market for Medicinal Products (AMNOG, Arzneimittelneuordnungsgesetz) is frequently criticized. In the following article, we will explain the concept of Orphan Drugs, elaborate their particular role and discuss the upcoming changes within the AMNOG process.

Definition Orphan Drugs

If a disease affects ≤ 5 people per 10,000 inhabitants, it is called an orphan disease. Each orphan disease is extremely rare for itself, but in total, all orphan diseases ‑ there are more than 8,000 – affect many people. For example, it is estimated that orphan diseases affect approximately 4 million people in Germany. The term Orphan is derived from the fact that for a long time no attention was paid to these diseases. Pharmaceutical manufacturers had little motivation to develop drugs for orphan diseases because of the high research and development costs associated with the small number of patients per indication.

The Regulation (EC) No 141/2000 on Orphan Medicinal Products addressed this discrepancy in January 2000 and created incentives for pharmaceutical manufacturers to develop and commercialize Orphan Drugs. While only a few Orphan Drugs were approved each year before 2000, the number has already exceeded 200 since the regulation came into force.

Orphan Drug approval process

In order to obtain an Orphan Drug approval in the European Union, certain requirements must be met. Those include:

  • Rarity of the disease (not more than 5 affected persons per 10,000 inhabitants, whereas artificial reduction of common diseases by so-called Slicing is prohibited)
  • Disease is life-threatening or severe
  • Lack of a satisfactory treatment option (or significant benefit compared to existing treatment options).

The Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) of the European Medicines Agency (EMA) decides on the Orphan Drug status. As with non-Orphan Drugs, the Committee for Medicinal Products for human use (CHMP) decides on the approval of Orphan Drugs.

The Orphan Drug status includes:

  • Ten-year market exclusivity: approval of other drugs in the same indication is only possible if they provide a significant benefit (better efficacy or tolerability) or if they can help overcome bottlenecks in exceptional cases, as well as
  • Full or partial exemption from EMA fees.

It is important to note that the requirements for the approval of Orphan Drugs do not differ to those of non-Orphan Drugs. Easier or faster approval does not depend on the frequency of the disease. As with drugs for the treatment of more frequent diseases, Orphan Drugs must also meet EMA’s requirements for efficacy, tolerability and technical quality of the drug for approval.

Regardless of the incidence of the disease, the EMA has established exceptional approval pathways to allow medicines to be marketed more quickly in certain cases. These include approval under exceptional circumstances (e.g. when it is not possible to provide study data in the underlying indication as part of a classic approval) and conditional approval (in which the approval is initially limited by the EMA). In addition, the EMA can carry out an accelerated approval procedure if, for example, the underlying drug covers a large therapeutic gap. The accelerated procedure shortens the timelines of the EMA’s work and does not reduce the approval requirements. In the period from 2015 to 2021, 68 % of all Orphan Drugs went through the regular approval process, while the remaining 32 % were based on alternative procedures.

Orphan Drugs within the Act on the Reform of the Market for Medicinal Products (AMNOG)

The special position of Orphan Drugs is also taken into account in the German AMNOG process. After market launch, Orphan Drugs do not enter the regular benefit assessment in accordance with the German Social Code, Book Five (SGB V), section 35a. The additional benefit is already considered as proven with the approval by the EMA. The Joint Federal Committee (G-BA, Gemeinsamer Bundesausschuss) only determines the extent of the additional benefit of the medicinal product, based on the evidence submitted by the pharmaceutical manufacturer. No appropriate comparators are necessary within these procedures and only certain parts of Module 4 have to be submitted. This is why the Institute for Quality and Efficiency in Health Care (IQWiG, Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen) refers to these assessments as “limited assessments”.

If the extent of the added benefit cannot be determined in the known categories (substantial, significant, small), a non-quantifiable added benefit is attested. It is important to understand that only randomized controlled trials (RCTs) are considered adequate for quantifying the added benefit according to both the IQWiG and the G-BA’s submission template.

However, there are cases in which Orphan Drugs have to pass a regular benefit assessment procedure: if the drug exceeds the threshold of € 50 million of sales within 12 months, a comprehensive benefit dossier must be submitted to the G-BA (including the proof of additional benefit over the appropriate comparator).

Orphan Drugs account for slightly more than a quarter of all benefit assessments in Germany since 2011, most of which are in the therapeutic area of oncology. From 2011 to 2022, the G‑BA gave 59 % of all Orphan Drugs a non-quantifiable additional benefit.

Criticism of Orphan Drug procedures within AMNOG

The special position of Orphan Drugs in the context of benefit assessment has repeatedly been criticized because of the following reasons:

  • High costs for the statutory health insurance (GKV, gesetzliche Krankenversicherung) due to Orphan Drugs
  • Evidence gaps in Orphan Drug approvals.

High costs

Annual therapy costs of new drugs have increased continuously in recent years. Annual therapy costs of newly approved drugs averaged on €131,000 between 2011 and 2020. Stratified by drug status an averaged € 62,280 refer to non-Orphan Drugs and € 294,582 Orphan Drugs.

One-time Orphan Drug therapies have a special position. The high therapy costs of such therapies, calculated over the lifetime of the patient, can be lower overall than for existing permanent, continuously given therapy options. However, the financing system for pharmaceuticals is designed for the reimbursement of those permanent therapies. This is problematic because the refinancing logic in the morbidity-oriented risk structure compensation shifts the costs risk of one-time therapies to individual payers.

Irrespective of extremely high-priced one-time therapies, expenditure on Orphan Drugs for the GKV system has remained constant at around 16 % of all drug expenditure since the introduction of the benefit assessment. An increase of this share is not evident.

Evidence gaps

The IQWiG published a working paper on the evidence for Orphan Drugs (GA21-01) at the end of 2021. It contained analyses comparing the added benefit in limited assessments (“notional added benefit”) and the derived added benefit of the drug when compared to the appropriate comparator therapy in regular benefit assessments of Orphan Drugs. The IQWiG identified 41 procedures for which both a limited and a regular benefit assessment were available. In 21 of those, the G-BA determined a non-quantifiable additional benefit in the limited assessments. However, in 33 cases the extent of the added benefit was lower after the regular benefit assessment (among other things, the added benefit was considered not proven for 22 questions). In addition, it is evident from the analyses that in the limited assessment an additional benefit was only quantifiable for the G-BA if the benefit dossier was based on an RCT (which was the case for 68 %).

The IQWiG concluded from its analyses that the Orphan Drug process should be fundamentally questioned. It states that in more than half of the cases, the additional benefit was not based on scientific evidence. According to the IQWiG, this impacts the quality of care for patients with rare diseases. It further states that the term “added benefit” in the context of Orphan Drug procedures is misleading and that no distinction can be made between Orphan Drugs that bring real progress to patient care and those for which scientific evidence is lacking.

The IQWiG criticizes the fact that the planning of studies on rare diseases often focuses on questions relevant to approval and not on questions relevant to patient care. It welcomes the possibility of data collection that accompanies the drug administration, and suggests to extent the possibility of data collections by “pragmatic (register-based) RCTs”.

Major changes planned in the AMNOG process for Orphan Drugs

The criticism towards the special position of Orphan Drugs in the AMNOG process did not remain unheard. Both in the referendum draft on the GKV financial stabilization act published at the end of June 2022 and in the first draft bill published in September 2022, a reduction in the sales threshold for orphan dossiers from € 50 down to € 20 million is proposed as one of the measures to ease the burden on the healthcare system. The German government hopes that this will result in annual savings of €100-200 million.

Comments on the planned changes regarding Orphan Drugs in the AMNOG process

Health insurance companies and German medical association

The company health insurance funds (BKK, Betriebskrankenkassen) welcome the reduction of the sales threshold for Orphan Drugs and claim that patients with a rare disease are also entitled to fully comprehensive evaluated information about their therapy. The BKK could also imagine an end to the Orphan Drug privilege and demand that the special status should only apply to the first Orphan Drug in an area of application. For the Association of Health insurance companies (vdek, Verband der Ersatzkassen), the special treatment of Orphan Drugs is also no longer acceptable, especially after the above-mentioned evaluations by the IQWiG. The German Medical Association also welcomes the reduction of the sales threshold for Orphan Drugs to € 20 million, even though they consider the step to be insufficient and hence call for the complete elimination of the exemption for Orphan Drugs.

Pharmaceutical manufacturers

The German association of pharmaceutical companies (vfa, Verband forschender Arzneimittelhersteller) noted that several potentially detrimental provisions for Orphan Drugs were already introduced with the adoption of the act on improved safety in drug supply in 2019 (GSAV, Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung). Furthermore, the vfa criticizes that the IQWiG and G-BA do not sufficiently consider the challenging generation of evidence for rare diseases.

With regard to the referendum draft of the GKV financial stabilization act, the vfa notes that lowering the sales threshold to € 20 million is likely to cause immense bottlenecks for pharmaceutical companies. Those would face challenges in evidence generation and evaluation, which are currently not taken into consideration in the full benefit assessment. As a result, the G-BA would assess an added benefit for Orphan Drugs less often which translates into a disadvantage for the following price negotations. If the referendum draft is implemented in its current form, the vfa fears a loss of incentives for pharmaceutical manufacturers to invest in research and development of drugs for small patient groups. Accordingly, the vfa requests the current sales threshold to remain as is. In a recent statement, the federal association of the pharmaceutical industry (BPI) rejects the currently planned lowering of the sales threshold. The BPI furthermore states that the sales thresholds was originally implemented to ensure proportionality with regard to the effort that has to be put into writing a dossier and the sales revenue of the underlying drug. It remains unclear to the BPI why this principle is now put under challenge.


It is evident that the special position of Orphan Drugs in the AMNOG process is a major point of discussion between different players in the healthcare system. Not surprisingly, the positions of the health insurance funds and the pharmaceutical industry are opposed to each other.

While everybody agrees that patient care is the main goal, one side has its primary focus on reducing costs; and the industry is looking for ways to keep developing Orphan Drugs in an efficient manner that also benefits the patients. The IQWiG is central to the discussion as its methodological criticism towards Orphan Drugs procedures is used by health insurances as an argument to abolish the special position. Implementation of the currently planned measures would bring a significant and lasting change in the AMNOG process regarding Orphan Drugs. Furthermore, by lowering the sales threshold to €20 million the G-BA will have to carry out full evaluations of several dossiers that have been evaluated in a restricted manner so far. Major efforts from all involved stakeholders will be required to ensure high quality and affordable care for patients with orphan diseases.

German Version

Orphan Drugs im AMNOG – Quo Vadis?

patient centricity

Die Sonderstellung der Orphan Drugs im Arzneimittelneuordnungsgesetz (AMNOG)-Prozess ruft immer wieder Kritik auf den Plan. Was Orphan Drugs sind, welche Rolle sie im AMNOG-Prozess einnehmen, welche grundlegende Änderung geplant ist und wie einzelne Akteure im Gesundheitswesen zu den Orphan Drug-Verfahren stehen, soll im Folgenden kurz dargelegt werden.

Definition Orphan Drugs

Wenn eine Erkrankung ≤ 5 Personen pro 10.000 Einwohner betrifft, spricht man von einem seltenen Leiden (engl. Orphan Disease). Jede dieser Erkrankung für sich ist zwar extrem selten, doch die Gesamtheit aller seltenen Leiden, von denen es über 8.000 gibt, betrifft viele Menschen – schätzungsweise alleine 4 Millionen Menschen in Deutschland. Der englische Sammelbegriff für die Erkrankungen, Orphan (dt. Waise), ist darauf zurückzuführen, dass sich lange Zeit niemand um diese Erkrankungen gekümmert hat. Für pharmazeutische Hersteller bestanden aufgrund der hohen Forschungs – und Entwicklungskosten verbunden mit den geringen Patientenzahlen je Indikation wenig Anreize, Medikamente für seltene Leiden (engl. Orphan Drugs) zu entwickeln.

Mit der EG-Verordnung über Arzneimittel für seltene Erkrankungen (Nr. 141/2000) wurde im Januar 2000 dieser Missstand beseitigt und Anreize für pharmazeutische Hersteller geschaffen, Orphan Drugs zu entwickeln und auf den Markt zu bringen. Während vor dem Jahr 2000 lediglich wenige Orphan Drugs pro Jahr zugelassen wurden, beträgt die Anzahl seit Inkrafttreten der Verordnung bereits mehr als 200.

Zulassungsprozess von Orphan Drugs

Um in der Europäischen Union eine Zulassung als Orphan Drug zu erhalten, müssen bestimmte Voraussetzungen gegeben sein. Diese umfassen:

  • Seltenheit der Erkrankung (nicht mehr als 5 Betroffene pro 10.000 Einwohner, wobei eine künstliche Verkleinerung von häufigen Erkrankungen durch sog. Slicing nicht möglich ist)
  • Erkrankung ist lebensbedrohlich oder schwerwiegend
  • Fehlen einer zufriedenstellenenden Behandlungsoption (bzw. erheblicher Nutzen gegenüber bestehenden Behandlungsoptionen)

Über die Zuerkennung eines Orphan Drug-Status entscheidet das Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) der Europäischen Arzneimittelbehörde (engl. European Medicines Agency, EMA). Über die Zulassung von Orphan Drugs wird wie bei allen anderen Verfahren auch vom Ausschuss für Arzneimittel zur Anwendung am Menschen (CHMP) entschieden.

Die Erlangung eines Orphan Drug-Status geht einher mit:

  • Zehnjähriger Marktexklusivität: Eine Zulassung anderer Medikamente in der gleichen Indikation ist nur möglich, wenn diese einen erheblichen Nutzen erbringen (besser wirksam oder verträglich) oder wenn sie in Ausnahmefällen helfen können, Engpässe zu überwinden, sowie
  • Vollständiger oder teilweiser Befreiung von EMA-Gebühren.

Wichtig ist dabei, dass für die Zulassung von Orphan Drugs die gleichen Anforderungen gelten wie bei der Zulassung von Non-Orphan Drugs. Eine einfachere oder schnellere Zulassung hängt nicht von der Häufigkeit der Erkrankung ab. Wie bei Arzneimitteln zur Behandlung häufigerer Erkrankungen müssen auch Orphan Drugs für die Zulassung den Anforderungen der EMA zur Wirksamkeit, Verträglichkeit und technischen Qualität des Arzneimittels genügen.

Unabhängig von der Häufigkeit der Erkrankung hat die EMA außerordentliche Zulassungswege etabliert, um Arzneimitteln in bestimmten Fällen eine schnellere Markteinführung zu ermöglichen. Dazu gehören die Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen (z. B. wenn es in der zugrundeliegenden Indikation nicht möglich ist, Studiendaten im Rahmen einer klassischen Zulassung zu erbringen) sowie eine bedingte Zulassung (bei der die Zulassung von der EMA zunächst befristet wird). Daneben kann die EMA noch ein beschleunigtes Zulassungsverfahren durchführen, wenn das zugrundeliegende Präparat bspw. eine große Therapielücke erfüllt. Bei dem beschleunigten Verfahren wird jedoch lediglich das Arbeitstempo der EMA erhöht, es werden dabei keine Abstriche an den Anforderungen der Zulassung gemacht. Im Zeitraum von 2015 bis 2021 haben 68 % aller Orphan Drugs den regulären Zulassungsprozess durchlaufen, während bei den restlichen 32 % ein alternatives Zulassungsverfahren zugrunde lag.

Orphan Drugs im AMNOG

Auf die Sonderstellung der Orphan Drugs wird auch im deutschen AMNOG-Prozess Rücksicht genommen. Nach der Markteinführung durchlaufen Orphan Drugs nicht das reguläre Nutzenbewertungsverfahren, da gemäß § 35a Sozialgesetzbuch (SGB) V der Zusatznutzen mit der Zulassung bereits als belegt gilt. Es wird daher vom gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) anhand der vom pharmazeutischen Hersteller vorgelegten Evidenz ausschließlich das Ausmaß des Zusatznutzens bestimmt. Eine zweckmäßige Vergleichstherapie ist bei diesen Verfahren nicht zu benennen, ebenso sind nur bestimmte Teile von Modul 4 vorzulegen. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) spricht hier deshalb von einer „eingeschränkten Bewertung“.

Wenn anhand der vorgelegten Evidenz das Ausmaß des Zusatznutzens nicht in den bekannten Kategorien bestimmt werden kann (beträchtlich, erheblich, gering), so wird ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen attestiert. Dabei ist wichtig zu verstehen, dass als Grundlage für die Quantifizierung des Zusatznutzens sowohl gemäß dem Methodenpapier des IQWiG als auch gemäß der Modulvorlage des G-BA randomisierte kontrollierte Studien (RCT) gelten.

Es gibt jedoch Fälle, in denen Orphan Drugs ein reguläres Nutzenbewertungsverfahren durchlaufen müssen: wenn das Präparat innerhalb von 12 Monaten die Umsatzschwelle von 50 Millionen Euro überschreitet, muss dem G-BA ein vollumfängliches Nutzendossier vorgelegt werden (inklusive Vergleich gegenüber einer festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapie).

Etwas mehr als ein Viertel aller Nutzenbewertungen in Deutschland seit 2011 entfallen auf Orphan Drug-Verfahren, wobei diese mehrheitlich im Therapiegebiet der Onkologie zuzuordnen sind. Der G-BA bescheinigte von 2011 bis 2022 insgesamt 59 % aller Orphan Drugs einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen.

Kritik an Orphan Drug Verfahren

Die Sonderstellung von Orphan Drugs im Rahmen der Nutzenbewertung zieht immer wieder Kritik nach sich. Im Wesentlichen werden dabei die folgenden Punkte angesprochen:

  • Hohe Kosten für die GKV durch Orphan Drugs
  • Evidenzlücken bei der Zulassung von Orphan Drugs

Hohe Kosten

Bezüglich der hohen Kosten ist festzuhalten, dass die Jahrestherapiekosten neuer Arzneimittel in den vergangenen Jahren kontinuierlich angestiegen sind. Während für sämtliche neu zugelassene Arzneimittel zwischen 2011 und 2020 durchschnittlich 131.000 € an Jahrestherapiekosten anfielen, betrugen diese Kosten aufgeteilt nach Orphan Drug-Status 62.280 € (Non-Orphan) bzw. 294.582 € (Orphan Drug).

Eine Sonderstellung innerhalb der Orphan Drugs kommen dabei Einmaltherapien zu. Obwohl die hohen Therapiekosten derartiger Therapien auf die Lebensdauer der Patienten gerechnet insgesamt geringer sein können als bei den bestehenden dauerhaften Therapieoptionen, ist das Finanzierungssystem von Arzneimitteln auf die Erstattung von Dauertherapien ausgelegt. Das ist problematisch, da die Ausgleichslogik im morbiditätsorientierten Risikostrukturausgleich nicht für höhere Einmalkosten ausgelegt ist und das Kostenrisiko derartiger Therapien auf einzelne Kostenträger verschiebt.

Unabhängig von extrem hochpreisigen Einmaltherapien liegen die Ausgaben für Orphan Drugs für die GKV seit Einführung der Nutzenbewertung konstant bei ca. 16 % aller Arzneimittelausgaben. Eine Zunahme des Anteils ist dabei nicht ersichtlich.


Das IQWiG veröffentlichte bereits Ende 2021 ein Arbeitspapier zur Evidenz zu Orphan Drugs (GA21-01). Darin enthalten sind Analysen zur Gegenüberstellung des Zusatznutzens in eingeschränkten Bewertungen (das IQWiG spricht hier vom „fiktiven Zusatznutzen“) und des abgeleiteten Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie in regulären Nutzenbewertungen von Orphan Drugs. Das IQWiG identifizierte 41 Fragestellungen, für die sowohl eine eingeschränkte als auch eine reguläre Nutzenbewertung stattfand. Für 21 der Fragestellungen wurde vom G-BA in den eingeschränkten Bewertungen ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen festgelegt. Bei 33 der 41 Fragestellungen ergab sich nach der regulären Nutzenbewertung allerdings ein geringeres Ausmaß des Zusatznutzens (unter anderem wurde bei insgesamt 22 Fragestellungen der Zusatznutzen als nicht belegt angesehen). Zudem wird aus den Analysen ersichtlich, dass bei der eingeschränkten Bewertung ein Zusatznutzen für den G-BA überhaupt nur dann quantifizierbar war, wenn dem Nutzendossier eine RCT zugrunde lag (was bei 68 % der untersuchten Fragestellungen der Fall war).

Das IQWiG schlussfolgert aus seinen Analysen, dass das Orphan Drug-Privileg grundsätzlich infrage zu stellen sei. In mehr als der Hälfte der Fälle sei der Zusatznutzen nicht durch wissenschaftliche Evidenz begründet und hätte potenziell erhebliche Konsequenzen für die Qualität der Versorgung von PatientInnen mit seltenen Leiden. Es führt weiter aus, dass der Begriff „Zusatznutzen“ im Zusammenhang mit Orphan Drug-Verfahren irreführend sei und nicht zwischen Orphan Drugs unterschieden werden kann, die echten Fortschritt für die Patientenversorgung bringen und solchen, bei denen eine wissenschaftliche Evidenz fehle.

Darüber hinaus moniert das IQWiG, dass bei der Planung von Studien zu seltenen Leiden zu häufig zulassungsrelevante Fragestellungen im Vordergrund stehen und nicht patientenrelevante und versorgungsnahe Fragestellungen. Es begrüßt die Möglichkeit der anwendungsbegleitenden Datenerhebung und fordert, diese durch „pragmatische (registerbasierte) RCTs“ zu erweitern.

Wesentliche geplante Änderung im AMNOG-Prozess der Orphan Drugs im Referentenentwurf zum GKV-Finanzstabilisierungsgesetz

Die Kritik an der Sonderstellung der Orphan Drugs im AMNOG-Prozess blieb nicht folgenlos. Im Ende Juni 2022 erschienenen Referentenentwurf zum GKV-Finanzstablisierungsgesetz sowie in der Vorabfassung des Gesetzentwurf vom 19.09.2022 wird als eine der Maßnahmen zur Entlastung des Gesundheitssystems eine Senkung der Umsatzschwelle von für Orphan Dossiers von 50 Mio Euro auf 20 Mio Euro angeregt. Die Bundesregierung erhofft sich dadurch mittelfristig Einsparungen von 100 bis 200 Mio Euro jährlich.

Stimmen zu den geplanten Änderungen bzgl. der Orphan Drugs im AMNOG-Prozess

Krankenkassen und Bundesärztekammer

Die Betriebskrankenkassen (BKK) begrüßen die Herabsetzung der Umsatzschwelle für Orphan Drugs auf 20 Mio Euro und begründen dies damit, dass auch „Patienten mit einer seltenen Erkrankung Anspruch auf vollumfassende bewertete Informationen über ihre Therapie haben“. Die BKK könnten sich auch ein Ende des Privilegs vorstellen und fordern, dass die Sonderstellung nur noch für das erste Orphan Drug in einem Anwendungsgebiet gelten sollte. Für den Verband der Ersatzkassen (vdek) ist die Sonderbehandlung der Orphan Drugs vor allem nach den oben genannten Auswertungen des IQWiG ebenfalls nicht weiter tragbar, sie fordert ein Ende der Umsatzschwelle und damit ein Ende der Sonderbehandlung. Auch die Bundesärztekammer begrüßt in einer Stellungnahme ausdrücklich die im Referentenentwurf zum GKV-Finanzstabilisierungsgesetz enthaltene Herabsetzung der Umsatzschwelle für Orphan Drugs auf 20 Mio Euro, sieht den Schritt jedoch als nicht ausreichend an und fordert eine gänzliche Streichung der Ausnahmeregelung für Orphan Drugs.

Pharmazeutische Hersteller

Der Verband forschender Arzneimittelhersteller (vfa) stellte bereits vor dem Ende Juni publizierten Referentenentwurf des Bundesministeriums für Gesundheit zum GKV-Finanzstabilisierungsgesetz in einem Positionspapier fest, dass schon mit dem Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) von 2019 mehrere potenziell nachteilige Regelungen für Orphan Drugs getroffen wurden. Darin wurde festgelegt, dass die Bemessungsgrundlage der 50 Mio Euro-Umsatzschwelle für Orphan Drugs auch auf den stationären Bereich ausgeweitet wird. Zudem wurden dort die anwendungsbegleitenden Studien eingefordert, sowie die Möglichkeit etabliert, die Verordnung von Orphan Drugs auf die an diesen Studien teilnehmenden Fachärzte/Krankenhäuser zu beschränken. Darüber hinaus bemängelt der vfa, dass vom IQWiG und G-BA keine angemessene Berücksichtigung bzgl. der erschwerten Evidenzgenerierung bei seltenen Erkrankungen erfolgt.

Zum Referentenentwurf des GKV-Finanzstabilisierungsgesetz merkt der vfa an, dass die Absenkung der Umsatzschwelle auf 20 Mio Euro für viele Orphan Drugs zur „unüberwindbaren Hürde“ würde. Es gäbe weiterhin große Herausforderungen bei der Evidenzgenerierung und –bewertung, die derzeit in der vollumfänglichen Nutzenbewertung nicht berücksichtigt würden. Somit würden wahrscheinlich weniger Orphan Drugs vom G-BA mit einem Zusatznutzen versehen, womit diese Arzneimittel entsprechend keine angemessene Ausgangslage für die Preisverhandlung hätten. Der vfa befürchtet bei einer Umsetzung des Referentenentwurfs in seiner jetzigen Form einen enormen Anreizverlust für Arzneimittelhersteller, in Forschung und Entwicklung von Arzneimitteln für kleine Patientengruppen zu investieren und fordert, die bisherige Umsatzschwelle weiter gelten zu lassen. Der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V. (BPI) lehnt in seiner Stellungnahme zum Gesetzentwurf ebenfalls die geplanten Änderungen zum Absenken der Umsatzschwelle ab. Darüber hinaus erinnert der BPI daran, dass die Umsatzschwelle ursprünglich dazu diente, eine Verhältnismäßigkeit zwischen Aufwand der Erstellung eines Dossiers und den vom Medikament generierten Umsatz herzustellen. Eine Abkehr von diesem Grundsatz würde derzeit vom Gesetzgeber nicht begründet.


Es ist ersichtlich, dass die Sonderstellung der Orphan Drugs im AMNOG-Prozess ein großer Streitpunkt zwischen den Akteuren des Gesundheitssystems ist. Nicht überraschend stehen sich hier die Positionen der Krankenkassen und der pharmazeutischen Industrie gegenüber. Während übergeordnet die Versorgung der Patienten mit seltenen Leiden steht, wird auf der einen Seite nach Wegen gesucht wird, die Kosten dafür zu verringern, und aufseiten der Industrie wird nach Möglichkeiten gesucht, weiterhin eine wirtschaftliche Entwicklung von Orphan Drugs zu gewährleisten. Ebenfalls im Mittelpunkt der Diskussion steht das IQWiG, dessen methodische Kritik an den Orphan Drug Verfahren gerne von den Krankenkassen als zusätzliches Argument für eine Abschaffung der Sonderstellung herangezogen wird. Eine Umsetzung der derzeit geplanten Maßnahmen in Gänze würde eine deutliche und nachhaltige Änderung des AMNOG-Prozess in Bezug auf die Orphan Drug Verfahren mit sich bringen. Nicht zuletzt werden mit Absenkung der Umsatzschwelle auf 20 Mio Euro für einige bisher eingeschränkt bewertete Dossiers vom G-BA vollumfängliche Bewertungen anstehen.

Picture: @Yatakviju/AdobeStock.com


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